Magyar felfedezés segít a szöveti hegesedés leküzdésében

A Semmelweis Egyetemen átadták a Semmelweis Innovációs Díjat, mellyel minden évben a leginnovatívabb, hasznosítási szempontból legkiemelkedőbb munkákat ismerik el.

A leginnovatívabb klinikai kutatómunkáért járó díjat 2016-ban Fekete Andrea (MTA-SE Lendület Diabétesz Kutatócsoport) és Vannay Ádám (MTA-SE Gyermekgyógyászati és Nefrológiai Kutatócsoport) vehette át egy gyógyszerfejlesztési célpontként idáig ismeretlen új célmolekula és biológiai védőmechanizmus azonosításáért. A Sigma-1 receptort aktiváló hatóanyagok révén végre lehetőség nyílik a hegesedési folyamatok lassítására és leküzdésére.

A szöveti hegesedéssel (fibrózissal) járó betegségek, mint például a krónikus vesebetegség, a májzsugor vagy a tüdőfibrózis előfordulása rohamosan nő, százmilliókat érint világszerte. Napjainkban az euroatlanti társadalmakban minden második halálozás hátterében egy vagy több szerv hegesedése következtében kialakuló szervelégtelenség áll. Csak a cukorbetegség talaján kialakuló vesefibrózisban közel 120 millió ember érintett, és a kezelések költsége az USA-ban meghaladja az évi 245 milliárd dollárt. Mindezek ellenére nincs a piacon olyan gyógyszer, amely hatékonyan gátolná a hegesedést. A kérdés megoldása tehát egészségügyi, társadalmi és gazdasági szempontból is nagyon fontos.

Fekete Andrea gyermekgyógyász, kutatóorvos és Vannay Ádám kutatóorvos majdnem 15 éve foglalkoznak a krónikus vesebetegségek kórélettani folyamatainak vizsgálatával. A kutatók a cukorbetegség talaján kialakuló vesekárosodás és tüdőfibrózis patkánymodelljén, illetve sejttenyészeten végzett kísérleteik során azonosították a fluvoxamin és több másik Sigma-1 receptor agonista antifibrotikus hatását. A Sigma-1 receptor agonisták a hegesedés célzott gátlását teszik lehetővé, és így megújíthatják a krónikus betegségekhez kapcsolódó fibrózis kezelési stratégiáját.

„Mivel a Sigma-1 receptor agonisták nem valami rosszat gátolnak, hanem a jót serkentik, előreláthatóan jóval kevesebb mellékhatással rendelkeznek, mint a jelenleg fejlesztés alatt álló szerek” – írták a kutatók az mta.hu-nak. Az eredmény jelentőségét tovább növeli, hogy a különböző szervek esetében a fibrózis patomechanizmusában nagyon hasonló folyamatok játszódnak le, így a kezelés univerzális megoldást jelenthet a hegesedés gátlására.

Fekete Andrea és Vannay Ádám 2015-ben találmányukra nemzetközi szabadalmi elsőbbséget szereztek. 2016 második felétől kezdődhet az oltalmi igény nemzeti fázisainak beadása, illetve megkezdődik a további, már humán kipróbálást célzó vizsgálatok előkészítése. A projekt tudományos megalapozását és a preklinikai kísérleteket több kiemelt presztízsű pályázat is elősegítette (Lendület, KMR pályázatok), a további humán fázis-vizsgálatokhoz azonban már jelentős gyógyszeripari vagy kockázati tőke bevonása válik szükségessé a díjazottak szerint.