Levente is megkapta az innovatív génterápiás SMA gyógyszert

A Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában a mai napon Hosszú Levente, SMA-s betegünk másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.

Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult az új génterápiás módszerre, amelynek finanszírozására Levente esetében is sikeres társadalmi gyűjtést szerveztek a szülők. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal (kórházunkban immár másodszorra) alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Az első gyógyszerbeadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében, szállításában) a kórház partnere a Hungaropharma Zrt. volt.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Levente a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházának gondozásában áll, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik fél éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

A gyermek szülei értesültek az USA-ban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről, amit eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon, és ami klinikai vizsgálaton kívül eddig 4-5 európai országban került beadásra, köztük immár másodjára Magyarországon is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint az egyik országos SMA központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a gyógyszer beadását, ami a mai napon, november 26-án sikeresen megtörtént. A gyermek az egészségügyi beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon hazamehet.