A molekuláris olló hatékonynak bizonyult két agresszív ráktípus kezelésében

A DNS célzott, rendkívül pontos szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 "molekuláris olló" alkalmazása rendkívül hatékonynak bizonyult két agresszív ráktípus kezelésében egérkísérletek során - jelentették be a Tel-avivi Egyetem kutatói.

A szakemberek egy lipid nanorészecske alapú szállítórendszert fejlesztettek ki, amely kifejezetten a rákos sejteket veszi célba és genetikai manipuláció révén elpusztítja azokat. A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy hírvivő RNS-t hordoz, amelynek közbenjárásával a molekuláris ollóként működő Cas9 enzim feldarabolja a sejtek DNS-ét - olvasható a Medicalxpress orvostudományi hírportálon.

A Dan Peer professzor laboratóriumában végzett forradalmi kutatás eredményeit a Science Advances című folyóiratban publikálták.

"Ez a világ első tanulmánya, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztési rendszerrel hatékonyan lehet kezelni a rákot élő állati szervezetben" - mondta Peer. Hozzátette: "fontos hangsúlyozni, hogy ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, és egy ilyen módon kezelt rákos sejt soha többé nem válik aktívvá. A Cas9 enzim feldarabolja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesítve a sejtet és végérvényesen megakadályozva annak replikációját".

Peer és kollégái a glioblastoma és az áttétes petefészekrák kezelésében vizsgálták a technológia alkalmazásának hatékonyságát. A glioblastoma a legagresszívebb agydaganattípus. A betegség megállapítását követően a várható élettartam 15 hónap és az ötéves túlélési ráta csupán 3 százalék. A szakemberek kimutatták, hogy mindössze egyszeri CRISPR-LNPs kezelés megduplázta a glioblastomás egerek várható átlagos élettartamát, nagyjából 30 százalékkal növelve az állatok túlélési rátáját.

A petefészekrákot a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják a betegek többségénél, amikor már kialakultak az áttétek a szervezetben. Az elmúlt évek tudományos előrelépései ellenére még ma is mindössze a páciensek egyharmada éli túl a betegséget. A CRISPR-LNPs kezelés 80 százalékkal növelte a túlélési rátát az áttétes petefészekrákban szenvedő egereknél.

"A CRISPR génszerkesztési technológia, amely képes azonosítani és módosítani bármilyen genetikai szegmenst, forradalmasította a gének célzott szétdarabolására, megjavítására vagy akár kicserélésére irányuló képességünket" - mondta Peer. - "A kutatásban való széles körű alkalmazása ellenére azonban a klinikai hasznosítása még mindig gyerekcipőben jár, mivel egy hatékony szállítórendszerre van szükség ahhoz, hogy a CRISPR-t biztonságban és pontosan eljuttassuk a célsejtekhez. Az általunk kifejlesztett szállítórendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy innovatív módja az olyan agresszív ráktípusok kezelésének, amelyeket ma még nem lehet gyógyítani" - tette hozzá a professzor.

A kutatók szerint a technológia számtalan új lehetőséget nyit meg más ráktípusok, valamint ritka genetikai betegségek és az AIDS-hez hasonló krónikus vírusos betegségek kezelésére.Peer és kollégái következő lépésként a genetikailag rendkívül érdekes vérrák, valamint genetikai betegségek, köztük a Duchenne-féle izomsorvadás kezelésében fogják vizsgálni a módszer hatékonyságát.