Nem lesz több vén gyermek?

Az a szer, melyet a beültetett szerv kilökődésének gátlása céljából alkalmaznak, hatásos lehet a progériában tapasztalható sejtkárosodás esetén is.

A progéria egy ritka betegség, ami kisgyermekkori öregedésből, és korai halálozásból áll. A Hutchinson-Gilford progéria szindróma a betegek tizenéves korban bekövetkező halálához vezet. 100 év óta mintegy 100 ilyen esetet dokumentáltak. A Science Translational Medicine legfrissebb számában közölt, számos egyetem bevonásával végzett tanulmány a rapamicin nevű szer hatását írta le olyan bőrmintákon, melyet progériás gyerekektől vettek. A rapamicin arra serkentette ezeket a sejteket, hogy megszabaduljanak a progerin nevű toxikus anyagtól.

A progerin felhalmozódása okozza a bőr-, és izületi tüneteket, valamint ez az anyag a felelős a fatális szív- és érrendszeri betegségek kialakulásáért. Az anyag a normál sejtekben is megtalálható, és a kor előrehaladtával mennyisége egyre nő. Dr. Francis Collins és munkatársai bizakodóan vélekednek a rapamicin sejtkultúrában tapasztalt hatásairól.

2005-ben a kutatók már próbálkoztak egy másik gyógyszerrel, a farnezil-transzferáz gátlóval, ami sikeresen megelőzte a progériához kötött sejtjelenségek kialakulását. A rapamicin ettől teljesen eltérő mechanizmussal avatkozik bele a folyamatba, emiatt felmerül a két szer kombinációban való alkalmazásának lehetősége. Mivel a szóban forgó gyógyszerek használatát az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer-engedélyezési Hivatal (FDA) más állapotok esetén jóváhagyta, emiatt biztonsági kérdésekkel már nem kell olyan behatóan foglalkozni.

Már folyik egy forgalomban lévő, rapamicinnel megegyező hatású szer, az everolimus klinikai tesztelése progériás gyerekeken, azonban még néhány évnek el kell telnie, mire bizonyítják az anyag előnyös hatását. Továbbá a módszer kapcsán az is felmerül, hogy érdemben lassítani lehet-e a normál öregedés folyamatát.