"Mirkó mosolya vezet engem" – új gyógyszer ad reményt a Duchenne-izomsorvadás ellen

PUBLIKÁLÁS: 2025. november 08. 18:00

Egy hatalmas lépést tett előre a Duchenne-izomsorvadással élő 10 éves Mirkó, aki elsőként kapta meg Magyarországon azt az újonnan bevezetett gyógyszert, amely Európában is csak nemrég vált elérhetővé. A kezelés célja, hogy lassítsa a betegség előrehaladását, és bár az út elején járnak, az első eredmények már most biztatóak. Így halad Mirkó ma álmai felé!

Mirkó tízéves, örökké mosolygó kisfiú, aki imád úszni, legózni és arról álmodik, hogy egyszer pilóta lesz. Az ő élete azonban nem olyan, mint a legtöbb gyereké, ugyanis Mirkó Duchenne-féle izomsorvadással él. Egy ritka, súlyos genetikai betegséggel, amely lassan elsorvasztja az izmokat, és végül a szív- és légzőizmokat is érinti.

„Minden apró javulás újabb esély a jövőre” – Mirkó első nagy lépései a gyógyulás felé

A betegség tünetei már megjelentek: Mirkó járása nehezebbé vált, hamar elfárad, és egyre több mindennapi tevékenység igényel tőle erőfeszítést. De, ami az izmokat sorvasztja, az a mosolyát nem tudta elvenni.

Mirkó egy igazi kis hős. Mindig nevet, viccelődik, hatalmas erő lakozik benne

– mondja Dékány Tímea, Mirkó édesanyja aki egyedülálló szülőként küzd kisfiáért.

A Duchenne-kóros gyerekek számára a legnagyobb esélyt ma a génterápia jelenti. Ez a kezelés képes lehet megállítani, sőt, részben visszafordítani az izomleépülést. Mirkó számára ez a terápia az egyetlen remény, amely azonban megdöbbentően drága: csaknem 1 milliárd forint. Tímea ennek mindössze tíz százalékát tudta eddig összegyűjteni, ezért minden adomány, minden forint szó szerint az életet jelenti Mirkó számára.

Ha mindenki csak egy kicsit ad, talán összejön. Azok az emberek, akik velünk vannak, akik akár pár ezer forinttal is segítenek, olyanok számunkra, mint a csillagok az égen, segítenek elérni a Holdat, legyőzni a Duchenne-t

– mondta korában is Tímea a Borsnak.

Most azonban Mirkó egy hatalmas lépést tett előre a Duchenne-izomsorvadás ellen. Elsőként kapta meg Magyarországon azt az újonnan bevezetett gyógyszert, amely Európában is csak nemrég vált elérhetővé. A kezelés célja, hogy lassítsa a betegség előrehaladását, és bár az út elején járnak, az első eredmények már most biztatóak. Ez azonban nem azonos a génterápiával, csak lassítja az izomsorvadást de nem állítja meg.

Első körben az volt a legfontosabb, hogy ne legyenek súlyos mellékhatások, hiszen ez a gyógyszer teljesen új. Mirkó az első, aki Magyarországon kipróbálhatta, ezért minden reakcióját figyeljük

– meséli Tímea.

A kezelés elkezdése után Mirkónak rendszeresen vérvételre és EKG-vizsgálatra kell járnia, hogy az orvosok nyomon követhessék, miként hat rá az új gyógyszer.

A vérvételeken már túl vagyunk, és szerencsére eddig nem tapasztaltunk semmilyen mellékhatást. Ez nagyon megnyugtató. Két hét után észrevettem, hogy Mirkó vádlijában a korábban bedagadt izom visszahúzódott, a gyulladás megszűnt, és a gerince mellett is eltűnt egy kemény, kipuklikosodott izomrész. Úszás közben is látszik a különbség: amit korábban csak megállásokkal tudott teljesíteni, most egyben végigúszta. Ez óriási dolog nekünk

– teszi hozzá pozitívan.

Ez lehet, hogy apróság, de számomra hatalmas dolog. Sűrűn mérem a vér oxigénszintjét, ami korábban 97 százalék körül mozgott, most már stabilan 98. Nekünk már az is nagy dolog, hogy Mirkó szedheti ezt a gyógyszert, mert lassítja az izomsorvadást. De a cél a génterápia. Az az igazi áttörés, ami megállíthatja a betegséget

– mondja Tímea.

Bár az első hetek pozitív tapasztalatai reményt adnak, a Tímea tisztában van vele, hogy a gyógyszer nem végleges megoldás, csupán időt nyerhetnek vele. A fiatal anyuka most adománygyűjtésekkel, licitekkel és cégek támogatásával próbálja előteremteni a kezelésekhez szükséges forrásokat, miközben abban is bíznak, hogy az állam is melléjük áll.

Én abban bízom, hogy az asztalon van a Duchenne-gyermekek jövője, és az állam is segíteni fog. Tudom, hogy sok gyerek van hasonló helyzetben, így tudják, hogy rászorulunk erre az életmentő kezelésre. Csak idő kérdése, mikor jön a támogatás. Bízom benne, hogy a döntéshozók is látják ennek a gyógyszernek a fontosságát. A Duchenne-gyerekek sorsa most ott van a kezükben, csak idő kérdése, mikor kapunk támogatást

– mondja Mirkó anyukája bizakodóan.

Tímea és Mirkó mindennapjai továbbra is a remény és a kitartás jegyében telnek. A kis család számára most minden nap a túlélésért és az időért folyik. Liciteket szerveznek, cégeket keresnek meg támogatásért, és remélik, hogy az állam is felismeri: ezek a gyerekek nem számok, hanem életek. Mirkó álma egyszerű, mégis szívszorító: pilóta szeretne lenni. Amikor erről kérdezik, a szeme felcsillan.

A Mirkóval legyőzzük a Duchenne-t Alapítvány célja, hogy a kisfiú és más érintett gyermekek megkaphassák a legmodernebb terápiákat és esélyt kapjanak az életre. A betegség ugyan ma még gyógyíthatatlan, de minden nap, minden támogatás egy újabb lépés a remény felé.

Nem tudom, mit hoz a jövő, de azt igen, hogy Mirkó és én nem adom fel. Azt szeretném, ha lenne ideje megélni mindazt, amiről álmodik. Mirkó mosolya számomra fény a legsötétebb éjszakában, ragyog és emlékeztet pillanatok szépségére

– zárja gondolatait a súlyos genetikai problémával élő Mirkó anyukája, Tímea.

Érdekel Mirkó teljes története? Nézd meg videón: