Óriási segítség: 150 millióval olcsóbban kaphatják meg a csodagyógyszert a Duchenne szindrómások

PUBLIKÁLÁS: 2024. március 11. 16:00

Olcsóbban kaphatják meg az életmentő terápiát a Duchenne szindrómában szenvedők Dubajban.

Nincs annál szörnyűbb, mint amikor egy szülő végignézi gyermeke leépülését. A Duchenne-szindrómás gyerekek szüleinek ez az érzés a mindennapok része. Lapunk is beszámolt már olyan gyerekekről, vagy épp felnőttekről, akik ezzel a szörnyű kórral harcolnak nap mint nap. A Duchenne-féle izomdisztrófia egy olyan örökletes betegség, amely fokozódó izomgyengeséggel, az izomtömeg csökkenésével és korai halálozással jár.

SMA Tomika már közel jár a gyógyuláshoz / Fotó: Bánkúti Sándor

Az SMA-val küzdő Galó Tamás Dominik családja rengeteg megpróbáltatáson ment keresztül az elmúlt években. Most azonban végre úgy néz ki célba értek, sikerült ugyanis összegyűjteni a több százmilliós összeget a kisfiú génterápiájára, amit végül Dubajban fog megkapni. A szülők pontosan emiatt különös érzékenységgel kezelik a beteg gyermekeket nevelők közösségét és ahol csak tudnak megpróbálnak segítséget és támogatást nyújtani sorstársaiknak.

Most a Duchenne szindrómában szenvedőkre hívták fel a figyelmet. Ennél a betegségnél az izmok sorvadását genetikai hiba okozza. Az ilyen betegek évei sajnos meg vannak számlálva, ugyanis izmaik folyamatosan sorvadnak, míg 10 éves koruk körül kerekesszékbe nem kerülnek, majd bekövetkezik a legrosszabb.

– Vannak olyan kisgyerekek, akik számára már gyűjtés is szerveződött, és talán többen is hallottatok róluk. Viszont úgy gondoljuk, hogy jóval többen lehetnek azok, akik egyenlőre ismeretlenek a közvélemény számára – kezdte mondandóját Anikó, Tomika édesanyja.

A Duchenne-nel küzdő gyerekek egyetlen esélye jelenleg a 4-5 évesek számára engedélyezett génterápiára, ami az egyik legdrágább gyógyszer a világon, hiszen 1,3 milliárd forintba kerül.

Mivel az ő részükre egyenlőre nem lehetséges Európában a gyógykezelés, így mindenképpen a kontinensen kívüli lehetőségek jöhetnek szóba. Pár nappal ezelőtt egy véletlennek köszönhetően tudtam meg, hogy az Egyesült Államokon kívül itt, ahol mi most tartózkodunk, Dubajban is van lehetőség a génterápia beadására, ráadásul az amerikai árhoz képest jóval kedvezőbben

– árulta el az örömhírt.

Anikó ennek jobban utánajárt és valóban, az Emirségekben 3,188 millió USD az ára vagyis 1,15 milliárd forint , ami olcsóbb az amerikaihoz képest. Bár ez is hatalmas összeg, de egy picit mégis kedvezőbb.

– Az érintett szülőket, akiket érdekel ez a lehetőség kérjük írjanak az alapítványnak, ugyanis nagyon szívesen összekötjük őket a kórházi csapattal – tette hozzá.